Indirizzare tempestivamente i pazienti verso le strutture più adeguate sul territorio nazionale può consentire miglioramenti molto significativi nei risultati dei trattamenti per le patologie rare. In aggiunta, “centralizzare” i pazienti in poche strutture è di enorme aiuto per consentire la costruzione di casistiche cliniche sufficientemente numerose da permettere una ricerca più veloce ed efficiente. Questo richiede una diagnosi efficace, il riconoscimento dei centri di eccellenza per ciascuna patologia, ma anche, in molti casi, una copertura – anche parziale- delle spese che i pazienti residenti in regioni lontane devono sostenere per ottenere le cure possibili solo nei centri di riferimento.